2014年6月26日

希少疾病に対する新たな治療選択肢として期待

ADA欠損症治療剤の独占開発・販売契約を締結

帝人株式会社(本社:大阪市中央区、社長:鈴木 純)は、このたび、英国の製薬メーカーであるシグマ・タウ・ファルマ社(以下「シグマタウ社」)と、シグマタウ社が創製したADA欠損症治療剤「EZN-2279」の日本における独占的開発・販売契約を締結しました。今後はこの契約締結に基づき、帝人グループでヘルスケア事業を担う帝人ファーマ株式会社(本社:東京都千代田区、社長:宇野 洋)が、日本における本剤の開発を推進します。
 

1.背景
(1) ADA欠損症は、遺伝子の変異が原因でADA(アデノシンデアミナーゼ)という酵素を産生できなくなることにより、血液中のリンパ球が減少し、感染症を発症しやすくなる疾病で、重症免疫不全や成長障害などを引き起こします。発症頻度は20~100万人に1人とされており、公費負担対象となる難病に指定されています。
(2) ADA欠損症の治療は、造血幹細胞移植が第一選択となっており、それが困難な場合は、ADAを注射で補充することにより免疫機能を回復させる「酵素補充療法」や遺伝子治療が行われています。しかし、日本では酵素補充療法用薬剤が承認されておらず、それが治療上の課題となっています。
(3) 本剤は、厚生労働省が日本における未承認薬・適応外薬の開発促進に向けて設置した「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において、医療上の必要性が高い薬剤として開発企業の募集があり、当社がそれに応えたものです。
2.「EZN-2279」について
(1) 「EZN-2279」は、ADA欠損症患者にADAを補充することでリンパ球の減少を抑える注射剤で、承認されると、本剤は日本初のADA酵素補充療法用薬剤となります。既に欧米で使用されているADAの遺伝子組み換え製品であり、現在、米国ではシグマタウ社が開発中(PhⅢ)です。
(2) 今後は、本剤が難病指定を受けているADA欠損症の新たな治療選択肢として、患者さんのQOL(Quality of Life)向上に貢献できるよう、帝人ファーマが日本における本剤の開発を進め、2014年度中には国内第Ⅲ相臨床試験を開始する予定です。

当件に関するお問い合わせ先
・報道関係のお問い合わせ
帝人株式会社 コーポレートコミュニケーション部 03-3506-4055
・その他のお問い合わせ
帝人ファーマ株式会社 学術情報部 0120-189-315
 

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